Rákos sejteket egészséges izomsejtekké alakítanak génszerkesztő technológiával

Vakoc laboratóriuma hat éve azon dolgozik, hogy a szarkómasejteket rendszeresen működő szövetsejtekké alakítsa át. A szarkómák olyan rákos megbetegedések, amelyek a kötőszövetekben, például az izmokban képződnek. A kezelés gyakran kemoterápiát, műtétet és sugárzást foglal magában – olyan eljárásokat, amelyek gyerekeknek különösen nehezen elviselhetőek. Ha az orvosok a rákos sejteket egészséges sejtekké alakítanák át, az teljesen új kezelési lehetőséget kínálna a betegeknek – olyat, amely sok fájdalomtól és szenvedéstől kíméli meg őket és családjukat.

A gyermekkori rák pusztító és agresszív típusa, a rhabdomyosarcoma (RMS)  főként 10 év alatti gyermekeket érint.

A PNAS folyóiratban publikált tanulmányban a kutatók írják, hogy

Bár a kutatás még csak a kezdeti szakaszban jár, a rákos sejtek egészséges sejtekké történő „visszaállításának” folyamatát, amelyet differenciációs terápiaként ismernek, már tesztelték más ráktípusokban, például csont- és vérrákban. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) négy gyógyszert hagyott jóvá ezen betegségek kezelésére. A tudósok célja megfejteni, hogyan lehet más daganatokat is egészséges sejtekké alakítani.

Vakoc és csapata genomszerkesztő technológiával olyan géneket „vadásztak le”, amelyek az RMS-sejteket izomsejtekké való átalakulásra kényszerítik. A tudósok elképesztő átalakulásnak voltak tanúi.

A génszerkesztési technológia lehetővé teszi, hogy megakadályozza bármilyen rák kontrollálatlan szaporodását, és normális, nem rákos sejtekké alakítsa. Ez kulcsfontosságú lépés lehet a differenciációs terápia hozzáférhetőbbé tétele felé.

A differenciálódás olyan folyamat, amelyben az őssejtek osztódnak, és különböző típusú sejteket képeznek a szervezetben, például izom- vagy zsírsejteket. Ezek mindegyike egyedi génmintával rendelkezik, amely lehetővé teszi számukra, hogy bizonyos funkciókat hajtsanak végre.

„A génszerkesztés nyomán a daganat elveszíti minden rákos tulajdonságát” – magyarázza Vakoc. „A burjánzó sejtek izomsejtekké alakulnak.”

Korábban Vakocnak és csapatának sikerült Ewing-szarkóma sejteket egészséges szövetsejtekké alakítania. A kutatásban olyan családok támogatták őket, akik szeretteiket vesztették el ilyen rákos megbetegedés következtében.